中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，由亞盛醫(yī)藥全資子公司廣州順健生物醫(yī)藥科技有限公司申報(bào)的1類新藥——奧瑞巴替尼（GZD824，HQP1351）新藥上市申請?jiān)?021年11月11日已處于“在審批”階段，意味著奧瑞巴替尼有望于近期獲得NMPA批準(zhǔn)上市。
截圖來源：NMPA官網(wǎng)
奧瑞巴替尼，是亞盛醫(yī)藥開發(fā)的一款口服第三代BCR-ABL抑制劑，既往使用編號為GZD824,HQP1351等，用于治療酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥后并伴有T315I 突變的慢性髓系白血?。–ML）慢性期或加速期的成年患者。
據(jù)了解，奧瑞巴替尼已經(jīng)在美國獲得FDA授予的快速通道資格及孤兒藥資格，以及分別在中國被納入優(yōu)先審評和突破性治療品種。
2020年5月4日，亞盛醫(yī)藥宣布，公司核心在研品種HQP1351獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性髓性白血?。–ML）。
2020年5月7日，亞盛醫(yī)藥宣布，公司核心在研品種HQP1351獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）快速通道資格（FTD），用于治療對現(xiàn)有酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療失敗的特定基因突變的慢性髓性白血?。–ML）患者。
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截圖來源：CDE官網(wǎng)
2020年9 月 29 日，亞盛藥業(yè)宣布，HQP1351的中文用名為奧瑞巴替尼片。同年的10月21日，亞盛醫(yī)藥全資子公司順健生物的1類新藥奧瑞巴替尼片（HQP1351的擬定中文通用名）已正式被中國家藥品監(jiān)督管理局新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評。
關(guān)于慢性髓系白血?。–ML）
慢性髓性白血病，是一種骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，可簡稱為CML，是最常見的成人白血病類型，所占比例大概是15%[1]，在全球的年發(fā)病率為1.6~2/10萬[2]。中國的慢粒患者相對更多，有統(tǒng)計(jì)顯示，中國新發(fā)患者數(shù)占到中美日歐 8 個主要國家的 38％[3]。此外，與西方國家相比較，中國的慢性髓性白血病患者更為年輕化，根據(jù)流行病學(xué)調(diào)查顯示，中國的幾個地區(qū)的慢粒中位發(fā)病年齡為 45～50 歲，而西方國家慢粒的中位發(fā)病年齡為 67 歲[4]。
慢性髓性白血病病因迄今尚未完全闡明，可能的病因有電離輻射、接觸工業(yè)或農(nóng)業(yè)毒物等相關(guān)，與遺傳因素?zé)o明顯相關(guān)。費(fèi)城染色體或BCR-ABL融合蛋白的表達(dá)是其主要發(fā)病機(jī)制。
隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的陸續(xù)上市，針對慢性髓系白血病的治療方式得以變得廣泛。盡管一代BCR-ABL抑制劑及后續(xù)推出的幾種代TKI藥物對慢性髓系白血病的治療有獲益，但獲得性耐藥一直是慢性髓系白血病治療的主要挑戰(zhàn)。
BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，由于突變發(fā)生率高，對現(xiàn)有的一二代TKI廣泛耐藥，病情進(jìn)展較快，預(yù)后較差，成為慢性髓性白血病耐藥患者治療的難點(diǎn)，因此臨床上急需新的一代治療藥物。
參考文獻(xiàn)：
[1]. O'Brien S, et al. NCCN clinical practice guidelines in oncology: chronic myelogenous leukemia. J Natl Compr Canc Netw,2009,7(9):984-1023.
[2]. Hehlmann R,et al. Chronic myeloid leukaemia.Lancet,2007,370(9584):342-350.
[3]. Decision Resources Group 2017 data.